Περιεχόμενα:
- Ιατρικό βίντεο: Κλινικές δοκιμές για νέο φάρμακο κατά της μεσογειακής αναιμίας
- Πρότυπη θεραπεία για τη θαλασσαιμία
- Μετάγγιση αίματος
- Χημική θεραπεία χηλικοποίησης
- Συμπλήρωμα φυλλικού οξέος
- Άλλες θεραπείες
- Μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αίματος και μυελού
- Θεραπεία στο μέλλον
- Αντιμετωπίστε τις επιπλοκές
Ιατρικό βίντεο: Κλινικές δοκιμές για νέο φάρμακο κατά της μεσογειακής αναιμίας
Η θεραπεία εξαρτάται από τον τύπο και τη σοβαρότητα της θαλασσαιμίας που υποφέρει κάθε ασθενής. Οι ασθενείς με χαρακτηριστικό άλφα ή βήτα θαλασσαιμίας εμφανίζουν ήπια συμπτώματα ή και καθόλου συμπτώματα. Αυτοί οι ασθενείς μπορεί να χρειάζονται ελάχιστη ή καθόλου θεραπεία.
Για περιπτώσεις σοβαρής ή ήπιας θαλασσαιμίας, οι γιατροί συστήνουν τρεις τύπους τυπικής θεραπείας, δηλαδή μετάγγιση αίματος, θεραπεία χηλίωσης σιδήρου (θεραπεία χηλίωσης σιδήρου) και συμπληρώματα φυλλικού οξέος. Άλλοι τύποι θεραπείας που έχουν αναπτυχθεί ή βρίσκονται ακόμη στη διαδικασία δοκιμής σπάνια χρησιμοποιούνται.
Πρότυπη θεραπεία για τη θαλασσαιμία
Μετάγγιση αίματος
Η μετάγγιση των ερυθρών αιμοσφαιρίων είναι η κύρια θεραπεία για άτομα με μέτρια ή σοβαρή θαλασσαιμία. Αυτή η θεραπεία μπορεί να αυξήσει τον αριθμό των υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων με φυσιολογική αιμοσφαιρίνη.
Κατά τη διάρκεια της μετάγγισης αίματος, η βελόνα χρησιμοποιείται για την ένθεση ενδοφλεβίως (IV) σε ένα από τα αιμοφόρα αγγεία, μέχρι να εισέλθει υγιές αίμα στο σώμα. Η διαδικασία συνήθως διαρκεί 1-4 ώρες.
Τα ερυθροκύτταρα διαρκούν περίπου 120 ημέρες. Επομένως, μπορεί να χρειαστεί να υποβάλλονται σε επαναλαμβανόμενες μεταγγίσεις για να διατηρηθεί μια υγιής παροχή ερυθρών αιμοσφαιρίων.
Για ασθενείς με αιμογλοβίνη Η ή βήτα μεσογειακή θαλασσαιμία, μπορεί να χρειαστείτε μεταγγίσεις αίματος υπό ορισμένες συνθήκες, για παράδειγμα όταν έχετε λοίμωξη ή άλλη νόσο ή όταν έχετε σοβαρή αναιμία που προκαλεί κόπωση.
Για τα άτομα με βαριά θαλασσαιμία (Cooley αναιμία), μπορεί να χρειαστείτε τακτικές μεταγγίσεις αίματος (κάθε 2-4 εβδομάδες). Αυτή η μετάγγιση θα σας βοηθήσει να διατηρήσετε τα φυσιολογικά επίπεδα αιμοσφαιρίνης και ερυθρών αιμοσφαιρίων.
Η μετάγγιση αίματος μπορεί να σας βοηθήσει να νιώσετε καλύτερα, να απολαύσετε καθημερινές δραστηριότητες και να ζήσετε μια φυσιολογική ζωή. Αν και είναι πολύ χρήσιμο για την ασφάλεια ζωής, αυτή η θεραπεία είναι αρκετά δαπανηρή και συνεπάγεται τον κίνδυνο μετάδοσης λοιμώξεων και ιών (όπως ηπατίτιδα). Ωστόσο, ο κίνδυνος μόλυνσης και μετάδοσης του ιού είναι πολύ χαμηλός στις Ηνωμένες Πολιτείες επειδή έχει πραγματοποιηθεί αυστηρός έλεγχος αίματος.
Χημική θεραπεία χηλικοποίησης
Η αιμοσφαιρίνη στα ερυθρά αιμοσφαίρια είναι μια πλούσια σε σίδηρο πρωτεΐνη. Με την κανονική μετάγγιση, ο σίδηρος στο αίμα θα συσσωρεύεται σε ορισμένα όργανα, όπως το ήπαρ, η καρδιά και άλλα όργανα. Αυτή η κατάσταση ονομάζεται υπερφόρτωση σιδήρου ή υπερφόρτωση σιδήρου.
Για να αποφευχθεί αυτή η βλάβη, οι γιατροί χρησιμοποιούν θεραπεία χηλίωσης σιδήρου για να απαλλαγούν από την περίσσεια σιδήρου από το σώμα. Τα δύο κύρια φάρμακα που χρησιμοποιούνται στη θεραπεία χηλίωσης σιδήρου είναι:
- Η δεφεροξαμίνη είναι ένα υγρό φάρμακο που χορηγείται αργά κάτω από το δέρμα, συνήθως μέσω μιας μικρής φορητής αντλίας που χρησιμοποιείται όλη τη νύκτα. Αυτή η θεραπεία απαιτεί χρόνο και είναι λίγο επώδυνη. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες αυτού του φαρμάκου είναι η όραση και η ακοή.
- Το Deferasirox είναι ένα χάπι που λαμβάνεται 1 φορά την ημέρα. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες αυτού του φαρμάκου είναι πονοκέφαλος, ναυτία (ενοχλητικό στομάχι), έμετος, διάρροια, πόνος στις αρθρώσεις και κόπωση.
Συμπλήρωμα φυλλικού οξέος
Το φολικό οξύ είναι μια βιταμίνη Β που βοηθά στην οικοδόμηση υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων. Οι γιατροί μπορούν να συστήσουν συμπληρώματα φολικού οξέος επιπλέον της θεραπείας μεταγγίσεων αίματος και / ή θεραπείας χηλίωσης σιδήρου.
Άλλες θεραπείες
Παρακάτω θα παρουσιαστούν άλλες θεραπείες για τη θαλασσαιμία που έχουν αναπτυχθεί ή υποβάλλονται σε δοκιμαστική φάση (αλλά λιγότερο συχνά).
Μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αίματος και μυελού
Τα μεταμοσχεύματα αίματος και τα βλαστοκύτταρα του μυελού διεξάγονται για να αντικαταστήσουν τα κατεστραμμένα βλαστικά κύτταρα με υγιή από τους δότες. Τα βλαστοκύτταρα είναι κύτταρα στον μυελό των οστών που παίζουν ρόλο στην παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων και άλλων τύπων αιμοκυττάρων.
Η μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων είναι η μόνη θεραπεία που μπορεί να θεραπεύσει τη θαλασσαιμία. Αλλά μόνο λίγοι ασθενείς με βαριά θαλασσαιμία μπορούν να βρουν έναν κατάλληλο δότη.
Θεραπεία στο μέλλον
Οι ερευνητές συνεχίζουν να αναπτύσσουν νέες θεραπείες για τη θαλασσαιμία. Ίσως στο μέλλον, θα υπάρξει θεραπεία για την εισαγωγή φυσιολογικών γονιδίων αιμοσφαιρίνης σε βλαστικά κύτταρα στον μυελό των οστών. Αυτή η θεραπεία επιτρέπει στο σώμα του ασθενούς της θαλασσαιμίας να κάνει τα ερυθρά αιμοσφαίρια και την ίδια την αιμοσφαιρίνη.
Οι ερευνητές μελετούν επίσης τρόπους για την τόνωση της ικανότητας ενός ατόμου να κάνει εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη μετά τη γέννηση. Αυτός ο τύπος αιμοσφαιρίνης βρίσκεται στο έμβρυο και στο νεογέννητο μωρό. Μετά τη γέννηση, το σώμα μεταβαίνει για να κάνει την ενήλικη αιμοσφαιρίνη. Η παραγωγή περισσότερης εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης μπορεί να καλύψει την έλλειψη υγιούς ενήλικης αιμοσφαιρίνης.
Αντιμετωπίστε τις επιπλοκές
Η τρέχουσα θεραπεία επιτρέπει στους ασθενείς με μέτρια και σοβαρή θαλασσαιμία να ζουν περισσότερο. Ωστόσο, πρέπει να αντιμετωπίζουν επιπλοκές που μπορεί να εμφανιστούν από καιρό σε καιρό.
Ένα σημαντικό μέρος της θεραπείας της θαλασσαιμίας είναι η θεραπεία των επιπλοκών της. Η αντιμετώπιση επιπλοκών μπορεί να χρειαστεί για την αντιμετώπιση καρδιακών προβλημάτων ή ηπατικών νόσων, λοιμώξεων, οστεοπόρωσης και άλλων προβλημάτων υγείας.
